CRISPR/Cas9作为一种细菌和古细菌长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御，其高效的整合、切割能力一经发现，便受到科研工作者的关注。2012年，Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier证明CRISPR/Cas9系统可以在体外切割双链DNA；2013年，张锋首次用CRISPR/Cas9系统在原核生物 (大肠杆菌) 中实现基因组编辑。随着细胞内实验的成功，新的基因编辑技术逐步走向高速发展。 

 

 

CRISPR/Cas9系统的广泛应用
 CRISPR/Cas9系统除了常见的基因敲除 (Knock-out, KO)与基因敲入（Knock-in,KI)功能外，还拥有其他应用场景，如：多重编辑（Multiplex Editing），即将多个sgRNA质粒转入到细胞中，可同时对多个基因进行编辑，具有基因组功能筛选作用；功能基因组筛选，目前CRISPR的基因组筛选功能应用于筛选对表型有调节作用的相关基因，如对化疗药物或者毒素产生抑制的基因、影响肿瘤迁移的基因以及构建病毒筛选文库对潜在基因进行大范围筛选等。CRISPR/Cas9出现时，正巧遇上国内科研行业发展的黄金年代。经过几年的发展，在国内基因编辑技术的研究领域中，无论是基础研究、体内实验，还是临床试验，都与国外齐头并进。如今，在基因编辑赛道，国内已经积累了大量科研成果，下一步的重点必然是产业转化与应用落地。

 CRISPR/Cas9技术产业转化
  CRISPR/Cas9系统的出现为人类基因编辑提供了新的可能性，随着近年来分子生物学的快速发展，已广泛应用于众多领域。如：表达调控和基因功能的研究、细胞动物模型的构建、癌基因和药物靶点的筛选，在基因治疗中更是具有巨大的发展前景，为多种疾病提供了新的治疗方法。 此外，基因编辑应用于肿瘤治疗主要是与免疫治疗相结合，尤其是与CAR-T细胞，该方法在白血病、淋巴瘤和部分实体瘤中有巨大的发展前景。利用CRISPR/Cas9系统同时破坏多个基因位点，产生的TCR（T cell receptor）和HLA-I（HLA class I）缺陷的CAR-T细胞可以减少移植抗宿主病（GVHD）和免疫排斥反应的发生，在开发通用型CAR-T细胞中已被广泛应用。除了产生通用的CAR-T细胞，CRISPR/Cas9技术也可以通过敲除编码信号分子的基因如PD1和CTLA4或编码T细胞抑制性受体的基因来提高CAR-T细胞的功能。 目前，Cas9越来越多的应用到科研及生产实践中，GMP级Cas9的需求也日益增长。近岸蛋白基于成熟的技术平台和严格的质量管理，推出GMP级Cas9，助力生物制药行业发展。 

 

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试用产品信息：

产品名称：Recombinant Cas9 Nuclease, GMP Grade

目录号：GMP-1701

试用规格：100μg

时间：即日起-2023年6月30日；

申请要求：申请信息完整，能够近期开展实验；

其他说明：试用结束后，反馈试用结果；

本次活动最终解释权归苏州近岸蛋白质科技股份有限公司所有。

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